تجاری‌سازی فناوری کریسپر برای مقابله با بیماری‌های خونی

تاریخ : ۱۰ فروردین ۱۴۰۰

تعداد بازدید : ۳۳۵

0 امتیاز از 0 رای
نسخه چاپی
موضوعات :

در حالی که دو شرکت ورتکس و کریسپر تراپیوتیکس در حال استفاده از فناوری ویرایش ژن هستند، شرکت اینتلیا قصد دارد تا از فناوری ویراستار ژنی به شکلی ساده برای مقابله با برخی بیماری‌های ژنتیکی استفاده کند. این شرکت از نانوذرات لیپیدی برای حمل کریسپر استفاده می‌کند.

شرکت اینتلیا یکی از شرکت‌های توسعه دهنده نانوذرات لیپیدی است. این شرکت به تازگی از فناوری ویراستار ژنی کریسپر برای مقابله با نوعی بیماری خونی استفاده کرده است.

 

البته پیش از این گروه های مختلفی تلاش کردند تا از فناوری کریسپر برای مقابله با بیماری سلول‌های داسی خون استفاده کنند. این روش‌ها بسیار مشکل بودند، برای مثال در این روش‌ها باید بیمار یک پیوند مغز استخوان را تجربه کند. همچنین این روش‌ها بسیار پرزحمت، گرانقیمت و خطرناک بوده که شامل حذف سلول های بنیادی از مغز استخوان بیمار، ویرایش آنها در یک مرکز و سپس تزریق دوباره این سلول‌های ویرایش شده به بیمار است.

 

این در حالی است که اگر یک شرکت بتواند راهی برای ویرایش سلول‌ها با یک تزریق ساده پیدا کند، برنده رقابت در این فناوری خواهد بود.

 

شرکت اینتلیا، راهبرد جدیدی برای رسیدن به این هدف ارائه کرده است. این شرکت با استفاده از نانوذرات لیپید که توسعه داده، برای حمل کریسپر به مغز استخوان استفاده کرده و ویرایش سلول‌های بنیادی انجام می‌شود. پس از تکرار چند دوز، دانشمندان این شرکت گفتند که آنها قادر به ویرایش سلول‌های کافی برای درمان سلول های داسی شکل بودند.

 

جان لئونارد، مدیر عامل شرکت اینتلیا می‌گوید: «این داده‌های جدید از امکان ارائه یک راه‌حل ایمن برای درمان اختلالات خونی، از جمله بیماری سلول‌های داسی شکل خبر می‌دهد که دیگر نیاز به پیوند مغز استخوان نیست.»

 

نتایج به دست آمده در شرکت اینتلیا، اثبات اولیه مفهومی است که بنیاد گیتس در حال حاضر روی آن سرمایه‌گذاری کرده است. در پاییز، آنها  به شرکت اینتلیا مبلغ 2.8 میلیون دلار اعطا کردند تا سیستم نانوذرات لیپیدی حاوی CRISPR خود را برای بیماری‌های سلول داسی شکل و اچ آی وی به کار بگیرند.

 

شرکت اینتلیا به تنهایی در این رقابت تنها نیست. شرکت کریسپر تراپیوتیکس نیز کمک‌های مشابهی از بنیاد گیتس برای توسعه نانوذرات لیپید که مغز استخوان را هدف قرار می دهد، دریافت کرده است. هرچند آنها به طور انحصاری متمرکز بر HIV هستند.

 

البته شرکت اینتلیا تنها شرکتی است که از نانوذرات لیپید برای ویرایش ژن یا ژن درمانی در بیماران است. در حالی که شرکت‌های  حوزه ژن‌درمانی به طور عمده بر روی ویروس‌های مهندسی شده تمرکز دارند تا ژن های جدید را به سلول‌های انسانی تحویل دهند، شرکت های حوزه کریسپر بسیار بیشتر به نانوذرات متکی هستند. شرکت اینتلیا نانوذرات لیپیدی را توسعه داد که مغز استخوان را هدف قرار می‌دهد.  بر خلاف سایر روش‌های تحویل، نانوذرات لیپید می تواند بارها و بارها استفاده شوند. پس از دوز دوم، آنها حدود 25 درصد از سلول های مغز استخوان را ویرایش کرده بودند. پس از دوز چهارم، این نانوذرات بیش از 40٪ از سلول ها را ویرایش کرده بودند.

منبع : https://endpts.com/in-race-for-in-vivo-sickle-cell-cure-intellia-unveils-some-very-early-proof-of-concept/

نظر شما