بهبود بینایی با استفاده از کاربرد ژن‌درمانی اپتوژنتیکی

تاریخ : ۰۴ مهر ۱۳۹۴

تعداد بازدید : ۲۰۱۹

0 امتیاز از 0 رای
نسخه چاپی
موضوعات :

همواره این امیدواری وجود داشته است که با استفاده از کاربرد ژن‌درمانی اپتوژنتیک، بینایی را به بیمارانی که دچار آماس شبکیه هستند بازگرداند. حال محققان برای اولین بار با دریافت تاییدیه FDA برای انجام آزمون‌های بالینی انسانی یک قدم به هدف نزدیک‌تر شده‌اند.

اخیراً شرکت رتروسنس تروپیوتیک (RetroSense Therapeutic) اعلام کرده است که کاربرد داروی جدید تحقیقاتی (IND) آنها برای RST-001، از وزارت غذا و داروی (FDA) ایالات متحده تاییدیه دریافت کرده است. این شرکت تحقیقاتی فعال زیست دارویی، داروی RST-001 را برای درمان آماس شبکیه چشم( شرایط ژنتیکی ویژه که منجر به انحطاط پیشرفته سلول‌های نوری میلهای و مخروطی می‌شود و می‌تواند منجر به کوری یا از دست دادن مقدار زیادی از بینایی شود) فراهم ساخته است. با دریافت این مجوز، شرکت این انتظار را دارد که تا پایان سال فاز اول و دوم آزمون بالینی برای ارزیابی ایمنی و پتانسیل سودمندی و کارآمدی آن شروع شود.
شرکت رتروسنس RST-001 را به عنوان اولین کاربرد ژن‌درمانی اپتوژنتیک تهیه کرده است (اپتوژنتیک به روش‌های اعطای حساسیت نوری به سلول‌هایی که ذاتاً حساس به نور نمی‌باشند، اطلاق می‌شود). امید است که با استفاده از اپتوژنتیک درجه هایی از بهبودی یا بازگشت بینایی بیماران حاصل آید.
سین آینس‌ورث(Sean Ainsworth) مدیر اجرایی شرکت می‌گوید: « داروی جدید تحقیقاتی برای RST-001 یک مرحله مهم برای شرکت می‌باشد که ما را یک مرحله به بهبود بینایی افرادی که دچار نابینایی علاج ناپذیر می باشند نزدیک‌تر می‌کند.»
آقای آینس‌ورث می‌افزاید « امید بسیار زیادی برای کاربرد بالینی اپتوژنتیک وجود دارد و این (اولین) آزمون بالینی انسانی باید یک بینش و دید کلیدی از پتانسیل این روش درمان برای بهبود بیماری‌های چشم یا مغز فراهم سازد.»
دکتر ژو هو پان مبتکر این روش اپتوژنتیک می‌گوید: « در همان مراحل ابتدای کار این امید را داشتیم که نتیجه کار ما سبب بهبود کیفیت زندگی افراد دارای نقص‌های بینایی شود. این بسیار عالی است که فرایند وارد مرحله مطالعات بالینی انسانی شده است».
در حال حاضر هیچ‌گونه داروی مورد تایید FDA برای بهبود یا بازگشت بینایی در بیماران با انحطاط‌های شبکیه موجود نمی‌باشد.

منبع : http://www.businesswire.com/news/home/20150824005576/en/RetroSense-Therapeutics%E2%80%99-Lead-Gene-Therapy-Candidate-FDA#.VdzNBvmqqko

نظر شما