استفاده ابزاری از ویروس‌ها برای ژن‌درمانی

ژن‌درمانی یک رویکرد جدید آزمایشگاهی است که در آن به جای دارو و جراحی از ژن‌ها برای درمان بیماران استفاده می‌شود.
در اقدام اخیر تیم محققان شامل اعضایی از بیمارستان گوش و چشم ماساچوست و موسسه تحقیقاتی چشم شپنز( Schepens) ویروس‌هایی یافت شدند که برای حمل انتقال‌دهنده ژن‌ها به درون سلول‌ها مطلوب بودند.
مولف اصلی، لوک وندنبرگ استادیار مدرسه پزشکی هاروارد می‌گوید:« ما باور داریم که یافته‌های ما به ما یاد خواهد داد که ساختارهای زیستی پیچیده چگونه ساخته می‌شوند. با این دانش ما امیدواریم ویروس‌های نسل بعدی را برای استفاده به عنوان حامل در ژن‌درمانی طراحی کنیم.»
ویروس‌ها با واردکردن خودشان در ماده ژنتیکی سلولِ زنده‌ای که به آن حمله می‌کنند، زنده می‌مانند و پس از آن تکثیر می‌شوند. AAVها ویروس‌های کوچکی هستند که بیماری ایجاد نمی‌کنند، این یکی از ویژگی‌هایی است که آنها را به عنوان حامل‌های ژن‌درمانی ایده‌آل مطرح می‌کند. ولی مشکل آنها این است که وقتی یک فرد در معرض این ویروس قرار می‌گیرد، سیستم ایمنی بدن آنها را شناسایی می‌کند و در حمله بعدی تلاش می‌کند که آنها را نابود کند. راه‌حل این کار طراحی AAVهای خوش‌خیم جدید است که سیستم ایمنی بدن آنها را تشخیص نمی‌دهد و این فرصت را به آنها می‌دهد که ژن را در داخل سلول‌های هدف وارد کنند که باعث می‌شود بتوان این روش را برای تعداد بیشتری از بیماران استفاده کرد. ولی طراحی AAVها به دلیل ساختار پیچیده‌شان کار آسانی نیست، چون پروتئین‌های پوسته ویروس به طرز منحصر به فرد و پیچیده‌ای به هم جفت شده‌اند. برای حل این مشکل پژوهشگران با بررسی ویروس‌های قبلی، تغییراتی را که در تکامل آنها به وجود آمده‌است؛ بررسی کردند و متوجه 9 ویروس شدند که ویژگی‌های مطلوب برای استفاده به عنوان حامل را دارا بودند. محققان زمانی که ویروس‌های طراحی‌شده را بر روی موش‌ها آزمایش کردند، معلوم شد که Anc80، یکی از قدیمی‌ترین ویروس‌ها، با موفقیت قادر به شناسایی هدف و داخل‌شدن در سلول‌های شبکیه، ماهیچه‌ها و کبد بدون اثرات جانبی بود. قدم بعدی محققان توجه به فعل و انفعالات ویروس و میزبان در فرآیند تکامل، برای یافتن حامل‌های بهبودیافته برای استفاده‌های بالینی است. آنها هم‌چنین به دنبال مشخص‌کردن امکان استفاده از Anc80 برای درمان بیماری‌های کبدی و نابینایی شبکیه‌ای هستند.